Traitement de la mucoviscidose : médicaments, inhalation et thérapie de soutien

La mucoviscidose est une maladie qui touche de nombreux organes du corps humain. Il s'agit d'une maladie touchant plusieurs organes. Il est donc important d'aborder la thérapie de manière globale et de mettre en œuvre un traitement visant chaque système organique séparément.

Traitement des lésions pulmonaires

• Dans le cas de la fibrose kystique, le traitement le plus important consiste à fluidifier le mucus dans les voies respiratoires. La réduction de la densité du mucus améliore la fonction de nettoyage de la muqueuse. Divers produits inhalés qui liquéfient le mucus sont utilisés dans le cadre du traitement.

Par exemple, l'acétylcystéine ou la carbocystéine sont utilisées. Lorsqu'elles sont prises par voie orale, elles réduisent également la viscosité du mucus dans le tractus gastro-intestinal.

• Les bêta-mimétiques inhalés sont également utilisés, par exemple dans l'asthme, pour soulager l'obstruction des voies respiratoires inférieures - les bronches.

L'inhalation de solutions telles qu'une solution de NaCl à 6 % ou une solution d'amiloride permet d'hydrater efficacement les expectorations, ce qui facilite grandement leur expectoration.

• Les molécules d'ADN sont libérées du noyau des bactéries mortes, des cellules muqueuses et des leucocytes, qui épaississent également les expectorations. L'enzyme qui dissout les fibres d'ADN est appelée ADNase ou alpha-dornase. Il s'agit d'une enzyme créée par les scientifiques à l'aide de méthodes de génie génétique.

• La thérapie antimicrobienne est un élément essentiel du traitement. Les voies respiratoires des patients atteints de FK sont colonisées par des clones résistants de bactéries telles que Staphylococcus, Haemophilus, Pseudomonas, Burkholderia cepacia ou Stenotrophomonas.

L'administration prophylactique soutenue d'antibiotiques par voie orale n'est possible que pour certaines souches. Les antibiotiques sont absorbés différemment chez les patients atteints de FK que chez les patients sains. Par conséquent, une durée d'utilisation plus longue est nécessaire.

L'administration intraveineuse est la plus efficace, en particulier pour les pathogènes tels que Pseudomonas, Burkholderia cepacia et Stenotrophomonas. En cas de colonisation chronique par ces souches, un nouveau traitement intraveineux prophylactique tous les 3 mois pendant 14 jours est recommandé.

En cas de colonisation des voies respiratoires par des champignons et des levures, des agents antifongiques sont inclus dans le traitement.

Les analgésiques, les anti-inflammatoires non stéroïdiens et les corticostéroïdes, par exemple la prednisone, constituent un traitement de soutien pour les infections respiratoires.

• Les traitements modernes comprennent deux types de médicaments : l'un contient un lumafacteur et un ivafacteur et l'autre contient trois principes actifs, un ivafacteur, un térafacteur et un elexafacteur.
  • Ces médicaments améliorent la fonction pulmonaire en augmentant le nombre de canaux chlorure.
  • Ces modulateurs de la protéine CFTR réduisent le nombre d'hospitalisations et la nécessité d'un traitement antibiotique chez les patients atteints de FK.
  • Certaines études indiquent même qu'ils améliorent le fonctionnement d'autres organes, comme le foie.

Traitement des problèmes digestifs et de la malnutrition

• La prise d'enzymes pancréatiques sous forme de comprimés gastro-résistants (comprimés qui résistent à l'acide gastrique) améliore la digestion et l'absorption de nutriments importants, en particulier les graisses et les protéines.
• Les lésions du pancréas provoquent un diabète appelé diabète sucré lié à la FK. Lorsque le diabète est diagnostiqué, le diabétologue commence un traitement à l'insuline.
• Les agents hépatoprotecteurs sont des médicaments qui protègent le tissu hépatique et facilitent l'excrétion des acides biliaires par le foie, par exemple l'acide ursodésoxycholique.
• Les mucolytiques, tels que l'acétylcystéine, sont des fluidifiants du mucus qui, administrés par voie orale, peuvent améliorer l'absorption de nutriments importants et réduire le risque d'obstruction intestinale.
• Les patients atteints de FK ont besoin d'un régime alimentaire riche en calories et d'une substitution vitaminique. La thérapie vitaminique se concentre principalement sur les compléments alimentaires contenant des vitamines liposolubles (vitamines A, D, E, K).

Un apport calorique élevé est assuré par un régime contenant des protéines et des graisses de haute qualité et limitant les sucres rapidement absorbés. Les nutridrines sont des suppléments appropriés qui augmentent la valeur calorique et sont enrichis d'oligo-éléments précieux.

Lorsque la pharmacothérapie conservatrice échoue, une transplantation d'organe est nécessaire chez les patients atteints de FK. Chez certains individus, la transplantation est planifiée tôt, par exemple à l'adolescence.